Hoe experimentele geneesmiddelen worden gebruikt in klinische onderzoeken

Experimentele of onderzoeksmedicijnen zijn medicijnen die op een experimentele of experimentele manier worden gebruikt. Dit betekent simpelweg dat ze worden bestudeerd en getest om te zien hoe goed ze werken en welke bijwerkingen ze kunnen veroorzaken. Maar wat moet u weten als u een experimenteel medicijn overweegt? Wie kan worden behandeld met deze medicijnen en wat zijn de voor- en nadelen van deze therapieën?

Overzicht

Een experimenteel medicijn is een medicijn dat door de eerste testen in het laboratorium (en meestal op dieren) is gegaan, zodat het aan de mens kan worden toegediend, maar dat nog niet is goedgekeurd door de FDA (Food and Drug Administration).

Deze medicijnen staan ​​ook bekend als 'drugs voor onderzoek'. Omdat ze nog niet zijn goedgekeurd door de FDA, kunnen ze nog niet legaal op de markt worden gebracht en verkocht. Op enkele uitzonderingen na, zoals uitgebreide toegang en speciale uitzonderingen (compassionate use), is de meest gebruikelijke methode om een ​​experimenteel geneesmiddel te gebruiken, deelname aan een klinisch onderzoek met het medicijn.

Het kan in het begin beangstigend zijn als uw arts een medicijn aanbeveelt dat als "experimenteel" is geclassificeerd, maar begrijpen wat dit betekent en een lijst met vragen hebben, is zeer nuttig. Het kan ook je angsten verminderen om je te realiseren dat er veel mythes zijn over klinische onderzoeken, maar elke medicatie die we hebben goedgekeurd is ooit als een experimenteel medicijn bestudeerd.

Verschillende fasen van experimentele geneesmiddelen

Niet alle experimentele geneesmiddelen zijn in dezelfde mate bestudeerd. Sommige beginnen net bij de mens te worden gebruikt en sommige zijn al geruime tijd gebruikt en naderen de goedkeuring van de FDA. De verschillende fasen van klinische onderzoeken hebben verschillende doelen en variëren in het aantal mensen dat wordt behandeld.

Voordat een medicijn op mensen wordt getest, wordt het meestal getest op kankercellen of ander weefsel in het laboratorium, evenals op laboratoriumdieren. De eerste studies die op mensen zijn uitgevoerd, zijn fase 1-onderzoeken. Er zijn slechts een paar mensen in deze onderzoeken. Het doel van deze vroegste onderzoeken is in de eerste plaats om te bepalen of een experimenteel medicijn veilig is voor mensen en om erachter te komen welke dosis het meest geschikt is.

Het volgende niveau van testen is fase 2-proeven. Deze onderzoeken omvatten meer mensen en worden gebruikt om te evalueren of een medicijn effectief is. Omdat er meer mensen in deze onderzoeken aanwezig zijn, is er ook meer informatie over veiligheid.

De laatste fase van het onderzoek vóór goedkeuring door de FDA is een fase 3-studie. Terwijl we opnieuw de veiligheid testen, worden deze proeven gedaan om te zien of het nieuwe medicijn is meer effectiever dan behandelingen die momenteel beschikbaar zijn of als het even effectief is, maar minder bijwerkingen heeft dan andere beschikbare geneesmiddelen.

Wie kan experimentele geneesmiddelen gebruiken?

Veruit de meest gebruikelijke manier om een ​​experimenteel medicijn te gebruiken, is om zich in te schrijven en deel te nemen aan een klinische studie die het medicijn bestudeert. Om deel te nemen aan een klinische proef, moet u voldoen aan een checklist met criteria die zijn beschreven door de onderzoekers en die u in aanmerking laten komen. Deze criteria kunnen zaken omvatten zoals geslacht, leeftijd, prestatiestatus en meer, en daarom zal niet iedereen die mogelijk baat heeft, worden toegelaten tot het onderzoek.

Af en toe kunnen experimentele geneesmiddelen worden verkregen buiten klinische onderzoeken, maar aan zeer specifieke criteria moet worden voldaan om in aanmerking te komen voor gebruik. Waaronder:

• Standaardbehandeling voor uw aandoening moet zijn mislukt.
• U komt anders niet in aanmerking om deel te nemen aan klinische onderzoeken naar het geneesmiddel.
• Er mogen geen alternatieve behandelingen beschikbaar zijn.
• Het medicijn moet tot op heden enige activiteit tegen uw specifieke kanker hebben aangetoond in onderzoeken.
• De voordelen van het gebruik van het geneesmiddel moeten opwegen tegen de verwachte risico's van het gebruik van het medicijn.

In aanvulling op:

• Er moet bewijs zijn dat het medicijn voor u van nut is.
• Het medicijn moet veilig kunnen worden toegediend buiten het protocol van een klinische proef.
• Er moet voldoende medicijn beschikbaar zijn voor mensen die deel uitmaken van lopende klinische onderzoeken.

Voors en tegens

Er zijn een aantal voordelen en nadelen aan het gebruik van een experimenteel medicijn. Veel mensen vinden het handig om deze op papier te zetten, zodat ze hun opties zorgvuldig kunnen afwegen. Voors en tegens zijn onder meer:

voordelen:

• Een experimenteel geneesmiddel kan u de mogelijkheid geven om kanker te behandelen waarbij andere behandelingen hebben gefaald.
• Het medicijn kan voordelen hebben die de huidige behandelingen niet hebben.
• Onderzoekers kunnen waardevolle informatie over het medicijn verkrijgen die anderen in de toekomst zou kunnen helpen.
• De meeste mensen die een experimenteel medicijn krijgen als onderdeel van een klinische proef, worden op de voet gevolgd door een medisch team.
• Geneesmiddelen die als onderzoek worden beschouwd, zijn meestal gratis voor mensen die aan een onderzoek deelnemen.

nadelen:

• Het medicijn kan negatieve effecten (bijwerkingen) hebben die onderzoekers nog niet hebben ontdekt.
• Het medicijn helpt je misschien niet specifiek.
• Als de studie een placebo-gecontroleerde studie is, weet u misschien niet of u de experimentele drug of een placebo krijgt (opmerking: de onderzoekers zullen u laten weten of dit een mogelijkheid is).Bij klinisch onderzoek met kanker wordt een placebo niet vaak gebruikt en worden nieuwere medicaties meestal vergeleken met oudere "standaard van zorg" -medicijnen. Wat dit betekent is dat je ofwel het experimentele medicijn ofwel het momenteel voorgeschreven beste eerste-keuze medicijn voor je kanker krijgt.
• Het gebruik van het medicijn kan uw kansen op het gebruik van een andere behandeling of deelname aan een andere klinische proef elimineren.

Vragen om te stellen of u een experimentele drug overweegt

Het is handig om een ​​lijst met vragen op te stellen om de onderzoekers te vragen wanneer ze een klinische proef overwegen en om notities te maken tijdens uw consult. Te stellen vragen kunnen zijn:

• Hoe kan het medicijn mij ten goede komen?
• Welke bijwerkingen kan ik verwachten?
• Wie betaalt de drug en alle gerelateerde tests en follow-up?
• Als ik besluit de drug te stoppen, wat gebeurt er dan (zowel fysiek als met betrekking tot deelname aan de klinische proef?)
• Hoe lang zal ik het medicijn innemen en hoe lang duurt de studie?
• Moet ik worden opgenomen in het ziekenhuis of wordt de behandeling als poliklinisch gedaan?
• Hoe weet ik of de behandeling werkt?
• Wie moet ik bellen als ik vragen heb tijdens het gebruik van het medicijn?
• Is er iemand die het medicijn heeft genomen waarmee ik kan praten?

Klinische proeven en geïnformeerde toestemming

Als u ervoor kiest om een ​​experimenteel geneesmiddel te gebruiken, zal uw arts u een toestemmingsformulier laten invullen. Deze zijn vergelijkbaar met vormen die mensen ondertekenen voorafgaand aan een operatie en geven aan dat u zich bewust bent van de mogelijke risico's die aan het geneesmiddel zijn verbonden.

bronnen: