Stamceltransplantatie voor primaire myelofibrose

Het kiezen van de optimale behandeling voor primaire myelofibrose kan een uitdaging zijn. Vaak is er geen duidelijke keuze. Er zijn verschillende behandelingen voor primaire myelofibrose, maar alleen hematopoëtische stamceltransplantatie (ook wel beenmergtransplantatie genoemd) is genezend.

Waarom krijgt niemand een transplantatie?

Een remedie klinkt geweldig, dus je kunt je afvragen waarom iedereen met primaire myelofibrose geen transplantatie krijgt. Het gaat allemaal om de balans tussen risico en voordeel.

De behandeling van primaire myelofibrose wordt bepaald door de risicocategorie op basis van de tekenen en symptomen die u ervaart. Als u geen symptomen heeft of symptomen hebt met een laag risico, is de gemiddelde overleving na diagnose 15,4 jaar. In dit geval wegen de potentiële complicaties (acute of chronische transplantaat-versus-gastheerziekte en overlijden) die geassocieerd zijn met transplantatie op tegen het voordeel van genezing. Onderzoeken hebben aangetoond dat vijfjaarsoverleving bij mensen met een laag risico of tussenliggend-1 risicogedrag lager was als ze een hematopoietische stamceltransplantatie hadden ondergaan. Bij tussen-2 en hoog-risico ziekte was de overleving na vijf jaar echter verbeterd bij mensen die een transplantatie ontvingen in vergelijking met degenen die dat niet deden.

Als u tussen-2 of hoogrisico primaire myelofibrose heeft, heeft hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) de voorkeur. Omdat oudere leeftijd het risico op transplantatie-gerelateerde complicaties verhoogt (voornamelijk secundair aan graft-versus-hostziekte), is HSCT historisch gereserveerd voor mensen met primaire myelofibrose onder de 60 jaar. Aangezien de mediane leeftijd van mensen met primaire myelofibrose bij diagnose 67 is, dit beperkt aanzienlijk het aantal mensen met primaire myelofibrose die potentiële kandidaten voor deze therapie zijn. Bovendien is de voorkeursdonor voor HSCT een gematchte broer of zus. Een volle broer of zus (dezelfde moeder en vader als de ontvanger) heeft een kans van een op vier om een ​​match te zijn, wat het aantal mensen dat deze therapie kan ondergaan verder beperkt.

Prognose na transplantatie

Momenteel leeft 40 tot 60 procent van de mensen met primaire myelofibrose die een transplantatie ondergaan minstens drie of vier jaar. Er zijn aanwijzingen dat splenectomie (chirurgische verwijdering van de milt) vóór de transplantatie gepaard gaat met verbeterde overlevingscijfers, vooral bij mannen, maar de reden hiervoor is niet volledig begrepen. Bovendien lijken mensen die myelofibrose ontwikkelen na polycythaemia vera of essentiële trombocytose een betere overlevingsgraad na transplantatie te hebben dan mensen met primaire myelofibrose.

Wie komt niet in aanmerking?

Sommige mensen met een hoog risico ziekte zijn geen kandidaten voor HSCT. Dit wordt voornamelijk bepaald door de overlevingskans na HSCT.

Dingen zoals een overmatige grote milt (meer dan 8 cm onder de ribbenkast) en meer dan 20 bloedtransfusies voorafgaand aan de transplantatie (vooral als u beide hebt) zijn in verband gebracht met een lagere overleving na vijf jaar na de transplantatie.

Wat als u niet in aanmerking komt?

Dus wat wordt aanbevolen als u een hoog risico op primaire myelofibrose hebt, maar u komt niet in aanmerking voor HSCT of u heeft geen donor? Als u symptomen heeft zoals een pijnlijke vergroting van de milt, vermoeidheid, botpijn, nachtelijk zweten, enz., Kan ruxolitinib een redelijke therapie zijn.

Van ruxolitinib is aangetoond dat het de symptomen vermindert, de miltomvang vermindert en de bloedarmoede verbetert bij mensen met primaire myelofibrose. Een ander alternatief voor HSCT is mogelijk een inschrijving voor een klinische proef. Dit zou u vroegtijdig toegang geven tot medicijnen die als potentiële therapie voor primaire myelofibose worden bestudeerd.

Het is niet gemakkelijk om te leren dat je niet in aanmerking komt voor een remedie, maar vergeet niet om al je opties te verkennen.

De toekomst van transplantaties als behandeling

Met verbeteringen in de behandelingen rond transplantatie, zoals het regime dat wordt gebruikt voor de voorbereiding van het beenmerg voorafgaand aan de transplantatie en de medicatie die wordt gebruikt om graft-versus-hostziekte te voorkomen, worden er meer transplantaties uitgevoerd bij mensen ouder dan 60 jaar en bij alternatieve donors (familieleden niet perfect op elkaar afgestemde of gematchte, niet-verwante donoren). Sommige centra transplanteren mensen met myelofibrose tot de leeftijd van 75 jaar.

Hopelijk zal HSCT met voortgezette verbeteringen beschikbaar zijn voor meer mensen met myelofibrose. Omdat primaire myelofibrose een zeldzame aandoening is, zal het jaren duren voordat we een duidelijk begrip hebben van de rol van alternatieve donoren in HSCT voor deze aandoening.