Fase 1 Klinische proeven - Doelen en testen
Inhoudsopgave:
- Definitie en doel van fase 1 klinische proeven
- Andere fasen van klinische proeven
- Fase 1 klinische onderzoeken zijn in het afgelopen decennium veranderd
- Een voorbeeld (Larotrectinib)
- Gedachten bij het overwegen van een Fase 1 klinisch onderzoek
- Risico's en voordelen
- Andere opties voor het ontvangen van experimentele geneesmiddelen
- Bottom Line
Sleep is your superpower | Matt Walker (December 2024)
Fase 1 klinische proeven zijn de eerste proeven gedaan op mensen om een medicijn te testen. Het belangrijkste doel van deze onderzoeken is om te bepalen of een medicijn of procedure veilig is. Voorafgaand aan fase 1 klinische studies, kan een medicijn uitgebreid zijn bestudeerd op kankercellen in het laboratorium en / of in proefdieren. De rol van klinische fase 1-onderzoeken bij kanker is de laatste jaren echter enorm veranderd, met als grote reden dat dit het project voor het menselijke genoom is. Terwijl deze onderzoeken in het verleden vaak een 'lastchep'-inspanning waren, met slechts een kleine kans dat een persoon er baat bij zou hebben, kunnen fase 1-onderzoeken in plaats daarvan een uitstekende (en enige) optie zijn om het leven te verlengen. Omdat veel geneesmiddelen die in deze onderzoeken worden getest, zorgvuldig zijn ontworpen om te interfereren met specifieke doelen in de progressie en verspreiding van kanker, zijn ze bovendien minder "risicovol" dan in het verleden. Op dit moment zijn er veel mensen die kanker overleven vanwege het bestaan van deze onderzoeken.
Houd in gedachten dat het doel van klinische onderzoeken is om therapieën te vinden die ofwel beter werken of minder bijwerkingen hebben dan medicijnen die we op dit moment beschikbaar hebben. Alle medicijnen die werden gebruikt om kanker te behandelen, werden eens getest als onderdeel van een klinische studie. En gedurende die tijd waren de enige mensen die in staat waren om de voordelen van deze behandelingen te plukken, degenen die in de onderzoeksgroep voor klinische proeven zaten.
Definitie en doel van fase 1 klinische proeven
Fase 1 klinische studies worden gedaan om te zien of een experimenteel geneesmiddel of een behandeling is veilig. Nadat een behandeling in het laboratorium of op dieren is getest, komt het in een fase 1 klinische studie die met mensen wordt uitgevoerd. Bij deze onderzoeken is meestal slechts een klein aantal mensen betrokken om te bepalen of een geneesmiddel of behandeling veilig is en om de beste dosis van een geneesmiddel te bepalen en hoe het moet worden toegediend (oraal of intraveneus). Hoewel het primaire doel van deze onderzoeken is om de veiligheid te evalueren, kunnen ze ook bepalen of een behandeling lijkt te werken voor kanker.
Andere fasen van klinische proeven
Er zijn drie fasen van klinische proeven die moeten worden voltooid voordat een geneesmiddel door de FDA wordt goedgekeurd. Als er een behandeling verschijnt veilig aan het einde van een klinische fase 1-fase kan het vervolgens een klinische fase 2-studie ingaan, een onderzoek om na te gaan of een behandeling is effectief. Als een medicijn of behandeling veilig wordt geacht in een fase 1-onderzoek en effectief is in een fase 2-onderzoek, komt het vervolgens in een fase 3-klinisch onderzoek. Fase 3 klinische studies zijn veel groter en worden uitgevoerd om te zien of een behandeling niet alleen veilig en effectief is, maar ook werkt beter of heeft minder bijwerkingen dan behandelingen die momenteel beschikbaar zijn.
Fase 1 klinische onderzoeken zijn in het afgelopen decennium veranderd
Fase 1-onderzoeken, en wat u mag verwachten als u bent ingeschreven, zijn in de afgelopen paar jaar aanzienlijk veranderd.
Veel van de nieuwe geneesmiddelen die in fase 1 klinische proeven in 2018 werden getest, zijn zorgvuldig ontworpen om in te spelen op een precieze route in de groei van kanker.
Niet alleen hebben geneesmiddelen zoals deze vaak minder kans op ernstige bijwerkingen dan traditionele chemotherapie drugs (hoewel ze dat kunnen), maar op basis van ontwerp is er een meer redelijke kans dat ze een verschil zullen maken voor jouw kanker. Immers, als je een specifieke stap die een kanker moet doorstaan om te delen (en zo groeit en verspreidt) te remmen, is er een redelijke kans dat een kanker waarvan is aangetoond dat hij afhankelijk is van die stap, zal reageren.
In dergelijke gevallen kan het zijn dat de enige opties voor de behandeling van de kanker conventionele geneesmiddelen voor chemotherapie zijn. Geneesmiddelen zoals doelwitgeneesmiddelen hebben vaak een grotere kans om een kanker al enige tijd onder controle te houden, en immunotherapie-medicijnen kunnen, althans voor een klein percentage van de mensen, resulteren in een duurzame respons (langetermijnrespons).
Met de vooruitgang in precisiegeneeskunde, het is waarschijnlijk dat fase 1 klinische studies meer belofte aan individuen zullen blijven bieden dan eenvoudigweg proeven worden uitgevoerd om te zien of een medicijn veilig is.
Een voorbeeld (Larotrectinib)
Een voorbeeld van een klinische fase 1-studie is die van de gerichte behandeling van larotrectinib, die in 2018 door de FDA versneld werd goedgekeurd. Dit medicijn werkt door het remmen van een stap in de groei van kankers met een bepaald genetisch profiel, in plaats van op welke manier dan ook één specifieke kanker (mensen met meer dan 17 soorten kanker werden bestudeerd, inclusief volwassenen en kinderen). In de klinische fase 1-onderzoeken die voorafgingen aan de goedkeuring, werd het medicijn toegediend aan mensen met vergevorderde kankers die geen andere opties beschikbaar hadden (geen alternatieven) of vooruitgang hadden geboekt met die opties. Van de mensen die werden bestudeerd, reageerde 75 procent van de mensen op de drug en velen bleven reageren toen de onderzoeksperiode na meer dan 9 maanden was afgelopen. Ter vergelijking: als mensen werden behandeld met chemotherapie (als dat zelfs een optie was), zou de meerderheid hun kanker binnen 6 maanden hebben zien vorderen. Er waren zelfs een paar mensen met uitgezaaide of niet-opererende kanker die een tumorprogressie hadden die significant genoeg was om daarna een curatieve operatie uit te voeren.
Gedachten bij het overwegen van een Fase 1 klinisch onderzoek
Er zijn een paar redenen waarom iemand kan overwegen deel te nemen aan een fase 1 klinische studie. De ene is de hoop om in de toekomst onderzoek te bevorderen dat anderen met dezelfde ziekte kan helpen. Een andere is de hoop dat een nieuw medicijn of een nieuwe procedure die nog niet op mensen is getest een overlevingskans biedt wanneer andere behandelingen hebben gefaald. De enige manier om vooruitgang te boeken bij de behandeling van kanker en de daaropvolgende overleving, is via patiëntenparticipatie in klinische onderzoeken. Dat gezegd hebbende, klinische proeven zijn niet voor iedereen.
Risico's en voordelen
Het is belangrijk om alle risico's en voordelen van klinische onderzoeken in overweging te nemen als u een van deze onderzoeken overweegt. Het is vaak handig om zowel de voor- als nadelen van het onderzoek op een vel papier te noteren, zodat u zichtbaar uw opties kunt afwegen. Er is geen goede of verkeerde keuze, alleen de keuze die het beste voor u is.
Andere opties voor het ontvangen van experimentele geneesmiddelen
De belangrijkste manier om een experimenteel (onderzoeks) medicijn te gebruiken, is om deel te nemen aan een klinisch onderzoek. Dat is niet altijd het geval en sommige mensen kunnen in aanmerking komen voor compassionate use of uitgebreide toegang tot geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd door de FDA. Als u niet in aanmerking komt voor een klinische proef, maar een geneesmiddel voor onderzoek lijkt veelbelovend voor uw specifieke kanker, neem dan even de tijd om meer te weten te komen over mededogen met drugs.
Bottom Line
Fase 1 klinische studies zijn de eerste medische onderzoeken waarin een medicijn of procedure bij mensen wordt getest. Hoewel dit van oudsher angst opwekkend is en tot grappen over het proefkonijn heeft geleid, kunnen deze eerste onderzoeken op verschillende manieren worden bekeken. Van één kant kunnen ze riskanter zijn. Het primaire doel van deze onderzoeken is immers om te bepalen of een medicijn veilig is voor mensen (en ook om een idee te krijgen van de beste dosis die moet worden gebruikt).
Toch kan vanuit een andere hoek een klinische fase 1-studie meer te bieden hebben. Veel klinische proeven in fase 3 vergelijken geneesmiddelen waar al naar is gekeken. De hoop kan zijn dat een medicijn de overleving zal verbeteren als het maar voor een paar maanden is. Met een klinische fase 1-fase wordt er echter gekeken naar een nieuw medicijn (en mogelijk een nieuwe categorie medicijnen) dat al dan niet kan helpen, maar dat meer kan helpen dan wat dan ook dat momenteel beschikbaar is. Voorbeelden hiervan zijn de afgelopen jaren frequent geweest. Omdat angst blijft bestaan over deelname aan klinische onderzoeken, neem even de tijd om meer te weten te komen over de mythen over klinische proeven en wat feit en fictie is.
Krijg informatie over longkanker en klinische proeven
Hier is wat nuttige informatie over longkanker en klinische proeven, waarom zijn ze belangrijk, en hoe u een proef kunt vinden die geschikt voor u is.
Mythen over klinische proeven voor kanker
Wat is feit en wat is fictie? Lees over de top 10 mythen over klinische proeven voor de behandeling van kanker voordat u een proef start.
Wat zijn de verschillende fasen van klinische proeven
Er zijn 3 fasen van klinische proeven voordat een behandeling wordt overwogen voor goedkeuring door de FDA. Wat zijn deze verschillende fasen?