Ontwikkeling van weesgeneesmiddelen voor zeldzame ziekten

Wat is een weesgeneesmiddel en wat is de Orphan Drug Act? Waarom is onderzoek en ontwikkeling voor deze medicijnen belangrijk en wat zijn de barrières?

Wat is een weesgeneesmiddel?

Een weesgeneesmiddel is een medicijn (farmaceutisch) dat nog steeds onderontwikkeld is vanwege het ontbreken van een bedrijf om het medicijn winstgevend te vinden. Vaak is de reden dat het medicijn niet winstgevend is, dat er relatief weinig mensen zijn die het medicijn zullen kopen als het afgewogen wordt tegen het onderzoek en de ontwikkeling die nodig zijn om het medicijn te maken. Eenvoudig gezegd zijn weesgeneesmiddelen die bedrijven niet verwachten veel geld te verdienen, en in plaats daarvan hun inspanningen richten op geneesmiddelen die geld opleveren.

Waarom sommige drugs "weesgeneesmiddelen" zijn

Farmaceutische (drugs) en biotech bedrijven zijn constant bezig met het onderzoeken en ontwikkelen van nieuwe medicijnen om medische aandoeningen te behandelen, en nieuwe medicijnen komen vaak op de markt. Mensen die lijden aan zeldzame ziekten of aandoeningen, aan de andere kant, zien niet dezelfde aandacht voor geneesmiddelen voor hun ziekten. Dit komt omdat hun aantal klein is en dus de potentiële markt voor nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van deze zeldzame ziekten (gewoonlijk aangeduid als 'weesgeneesmiddelen') ook klein is.

Een zeldzame ziekte treedt op bij minder dan 200.000 personen in de Verenigde Staten of minder dan 5 per 10.000 personen in de Europese Unie. Regelgevende instanties van de overheid in de Verenigde Staten en de Europese Unie hebben dus stappen ondernomen om deze ongelijkheid in de ontwikkeling van geneesmiddelen te verminderen

Prikkels om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te vergroten

Erkennend dat geschikte medicijnen voor zeldzame aandoeningen niet waren ontwikkeld in de Verenigde Staten en dat medicijnfabrikanten feitelijk een financieel verlies zouden lijden bij het ontwikkelen van geneesmiddelen tegen zeldzame aandoeningen, heeft het Amerikaanse congres in 1983 de Orphan Drug Act aangenomen.

Het Amerikaanse Office of Orphan Product Development

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is verantwoordelijk voor het waarborgen van de veiligheid en effectiviteit van medicijnen op de markt in de Verenigde Staten. De FDA heeft het Office of Orphan Product Development (OOPD) opgericht om te helpen bij de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen (en andere medische producten voor zeldzame aandoeningen), waaronder het aanbieden van onderzoeksubsidies.

Weesgeneesmiddelen, zoals andere medicijnen, moeten nog steeds veilig en effectief worden gevonden door middel van onderzoek en klinische onderzoeken voordat de FDA ze voor marketing goedkeurt.

De Amerikaanse weesgeneesmiddelenwet van 1983

De Orphan Drug Act biedt prikkels om bedrijven ertoe aan te zetten geneesmiddelen (en andere medische producten) te ontwikkelen voor de kleine markten van personen met zeldzame aandoeningen (in de Verenigde Staten heeft 47 procent van de zeldzame aandoeningen betrekking op minder dan 25.000 mensen). Deze prikkels omvatten:

• Federale belastingvermindering voor het uitgevoerde onderzoek (tot 50 procent van de kosten) om een ​​weesgeneesmiddel te ontwikkelen.
• Een gegarandeerd 7-jarig monopolie op de verkoop van geneesmiddelen voor het eerste bedrijf dat FDA-marketinggoedkeuring van een bepaald medicijn verkrijgt. Dit is alleen van toepassing op het goedgekeurde gebruik van het medicijn. Een andere aanvraag voor een ander gebruik zou ook kunnen worden goedgekeurd door de FDA, en het bedrijf zou ook exclusieve marketingrechten voor het medicijn voor dat gebruik hebben.
• Afzien van aanvraagkosten voor geneesmiddelen en jaarlijkse FDA-productkosten.

Vóór de passage van de weesgeneesmiddelenwet waren er weinig weesgeneesmiddelen beschikbaar om zeldzame ziekten te behandelen. Sinds de wet zijn meer dan 200 weesgeneesmiddelen goedgekeurd door de FDA voor marketing in de VS.

Effect van de weesgeneesmiddelenwet in U.S. Pharmaceuticals

Sinds de weesgeneesmiddelenwet in 1983 ontstond, was het verantwoordelijk voor de ontwikkeling van veel medicijnen. In 2012 waren er minstens 378 medicijnen die door dit proces zijn goedgekeurd en het aantal blijft stijgen.

Voorbeeld van geneesmiddelen die beschikbaar zijn vanwege de weesgeneesmiddelenwet

Onder de medicijnen die zijn goedgekeurd, zijn onder andere:

• Adrenocorticotroop hormoon (ACTH) voor de behandeling van infantiele spasmen
• Tetrabenzine voor de behandeling van de chorea die voorkomt bij mensen met de ziekte van Huntington
• Enzymvervangingstherapie voor mensen met de glycogeenstapelingsziekte, de ziekte van Pompe

Internationaal onderzoek en ontwikkeling voor weesgeneesmiddelen

Net als het Amerikaanse Congres heeft de regering van de Europese Unie (EU) de noodzaak erkend om het onderzoek naar en de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te vergroten.

Comité voor weesgeneesmiddelen

Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA), opgericht in 1995, is verantwoordelijk voor het waarborgen van de veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen op de markt in de EU. Het brengt de wetenschappelijke middelen van de 25 EU-lidstaten bij elkaar. In 2000 werd het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP) opgericht om toe te zien op de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen in de EU.

Verordening weesgeneesmiddelen

De verordening inzake weesgeneesmiddelen, aangenomen door de Europese Raad, biedt stimulansen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen (en andere medische producten voor zeldzame aandoeningen) in de EU, waaronder:

• Afzien van kosten in verband met het goedkeuringsproces voor het in de handel brengen.
• Een gegarandeerd 10-jarig monopolie op de verkoop van geneesmiddelen voor het eerste bedrijf dat EMEA-marketinggoedkeuring van een medicijn verkrijgt. Dit is alleen van toepassing op het goedgekeurde gebruik van het medicijn.
• Communautaire handelsvergunning: een gecentraliseerde procedure voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen die zich uitstrekt tot alle lidstaten van de EU.
• Protocolassistentie: het verstrekken van wetenschappelijk advies aan farmaceutische bedrijven over de verschillende tests en klinische proeven die nodig zijn voor de ontwikkeling van een geneesmiddel.

De verordening inzake weesgeneesmiddelen heeft in de EU hetzelfde gunstige effect gehad als de weesgeneesmiddelenwet in de Verenigde Staten, waardoor de ontwikkeling en marketing van weesgeneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen aanzienlijk is toegenomen.

Hoofdlijn van de weesgeneesmiddelenwet

In die tijd is er veel controverse over de weesgeneesmiddelenwet, met de behoefte aan behandelingen voor zeldzame ziekten aan de ene kant van de schaal, en vragen over duurzaamheid aan de andere kant. Gelukkig hebben deze daden, zowel in de Verenigde Staten als in Europa, de aandacht gevestigd op de vele zeldzame ziektes, die bij elkaar opgeteld niet allemaal ongewoon zijn.