Lorenzo's Oil voor ALD-behandeling

De olie van Lorenzo is een behandeling ontwikkeld voor de cerebrale adrenoleukodystrofie (ALD) bij kinderen, een zeldzame en typisch fatale degeneratieve myeline-aandoening. In de loop der jaren heeft de behandeling enorme erkenning gekregen dankzij voortdurend wetenschappelijk onderzoek, het Myelin Project en de speelfilm uit 1992, Lorenzo's olie.

Een inleiding tot adrenoleukodystrofie (ALD)

Adrenoleukodystrophy (ALD) is een genetische ziekte die zorgt voor de opbouw van langeketenvetzuren die myeline, de beschermende bedekking over de neuronen in de hersenen, vernietigen. Zonder deze beschermende bedekkingen kunnen degeneratieve symptomen zoals blindheid, doofheid, toevallen, verlies van spiercontrole en progressieve dementie optreden.

Symptomen van ALD verschijnen meestal tussen de leeftijd van vier en tien. De ziekte vordert snel en is meestal binnen twee tot vijf jaar met het begin van de symptomen dodelijk. Vanwege de manier waarop ALD wordt overgeërfd, tast het meest ernstige type van de aandoening alleen jongens aan, via het X-chromosoom. De bijnieren worden ook aangetast, bekend als de ziekte van Addison, in 90 procent van de gevallen.

Wat is de olie van Lorenzo?

Volgens The Myelin Project is Lorenzo's Oil een combinatie van een 4 op 1 combinatie van erucazuur en oliezuur, gewonnen uit respectievelijk raapzaadolie en olijfolie.Van de olietherapie, als deze al vroeg is gestart bij asymptomatische jongens met ALD, of bij jongens die nog geen symptomen hebben getoond, is aangetoond dat ze de hoeveelheid langketenige vetzuren verminderen wanneer ze dagelijks worden ingenomen, wat het begin van de ziekte kan vertragen.

Studies hebben echter niet kunnen aantonen dat de olie de progressie van de ziekte stopt en het is bekend dat het beschadigde myeline niet omkeert of repareert. De beste behandeling die momenteel beschikbaar is voor ALD is een beenmergtransplantatie terwijl deze nog steeds asymptomatisch is. Echter, beenmergtransplantaties zijn zeer riskant voor jonge patiënten vanwege het risico op infectie en afstoting.

De jongen die de behandeling heeft geïnspireerd

De behandeling wordt "Lorenzo's olie" genoemd naar Lorenzo Odone, een jongen met ALD wiens ouders, Michaela en Augusto, weigerden te aanvaarden dat er geen behandeling voor ALD was en dat Lorenzo kort na zijn diagnose in 1984 zou sterven. Door intensief onderzoek en doorzettingsvermogen, Lorenzo's ouders hebben de olie helpen ontwikkelen.

Na het nemen van de olie elke dag sinds zijn ontwikkeling, overleefde Lorenzo uiteindelijk de voorspellingen van artsen meer dan 20 jaar. Hij stierf een dag na zijn 30e verjaardag aan complicaties van een longontsteking. Het verhaal van de familie werd beroemd geportretteerd in de film uit 1992, Lorenzo's olie, met in de hoofdrol Susan Sarandon en Nick Nolte.

Beschikbaarheid van de olie van Lorenzo

Lorenzo's olie is momenteel alleen beschikbaar voor patiënten in de Verenigde Staten die deelnemen aan een klinisch onderzoek omdat het nog steeds wordt beschouwd als een experimenteel medicijn. De olie is niet goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor marketing. Dat gezegd hebbende, sommige verzekeringen kunnen de kosten van de experimentele behandeling dekken. De olie wordt gezamenlijk vervaardigd door Croda International uit Groot-Brittannië en SHS International. SHS International is de wereldwijde distributeur van de olie.

Verwante bronnen voor verder lezen

Wilt u meer weten over ALD, Lorenzo Odone en andere zeldzame genetische aandoeningen? Vind hier meer artikelen:

• Meer over ALD en Lorenzo Odone
• Meer genetische ziekten die mannen beïnvloeden