Compassionate Drug Use for Cancer Patients

Wat wordt bedoeld met compassionate drugsgebruik voor kankerpatiënten? Denk over deze vragen:

Wat gebeurt er als er maar één behandeling wordt bestudeerd die u zou kunnen helpen, maar u voldoet niet aan de vereisten voor de klinische proefinschrijving? Wat als je alle alternatieve behandelingen hebt gefaald, behalve een veelbelovende behandeling die nog niet is goedgekeurd door de FDA? Wanneer dit gebeurt, heeft de FDA een back-upplan op zijn plaats. Dit wordt de compassionate use-vrijstelling of uitgebreide toegang tot geneesmiddelen voor onderzoek genoemd.

Wat is de betekenis en het doel van "Compassionate Drug Use?"

Compassionate drugsgebruik verwijst naar het gebruik van een experimenteel medicijn (experimenteel medicijn) of medisch hulpmiddel (een nog niet goedgekeurd door de FDA) buiten een klinisch onderzoek voor behandeling wanneer er geen alternatieve bevredigende behandeling beschikbaar is. Voorafgaand aan goedkeuring door de FDA kan een onderzoeksgeneesmiddel niet worden verkocht of verkocht in de Verenigde Staten.

Wat is een Investigational New Drug (IND)? - Review van klinische proeven en het proces van goedkeuring door de FDA

Voordat we compassievol drugsgebruik bespreken, kan het helpen om het proces van een nieuw medicijn of procedure te ondersteunen en beschrijven, terwijl het wordt ontwikkeld en uiteindelijk worden afgewezen of goedgekeurd door het FDA-goedkeuringsproces voor gebruik door het grote publiek. Voor deze discussie beperk ik het proces tot alleen medicatie.

De eerste stap die onderzoekers gebruiken bij het evalueren van een mogelijk medicijn betreft niet-menselijke studies. Nieuwe geneesmiddelen in deze setting worden getest op kankercellen die zijn gegroeid in een schaal in het laboratorium of op andere dieren, zoals muizen. Wanneer deze studies als voldoende volledig worden beschouwd, worden er in de mens drie fasen van klinische proeven doorgenomen. Fase 1 klinische studies worden uitgevoerd op kleine aantallen mensen en zijn ontworpen om de vraag te beantwoorden: "Is het medicijn veilig?" Fase 2-onderzoeken zijn de volgende stap, ontworpen om de vraag te beantwoorden: "Werkt de behandeling?" De laatste fase voor goedkeuring door de FDA (of afwijzing) is fase 3 van klinische proeven, die werden gebruikt om de vraag te beantwoorden: "Werkt de behandeling beter dan standaard goedgekeurde behandelingen of met minder bijwerkingen?"

Met dit scenario zou medelevend druggebruik het gebruik van een medicijn kunnen zijn dat zich in een van de fasen van klinische studies bevindt vóór goedkeuring door de FDA, maar niet als deelnemer aan een van de klinische onderzoeken.

Wanneer kan iemand in aanmerking komen voor Compassionate Drug Use (Compassionate Use Exemption)?

Idealiter zouden kankerpatiënten die baat kunnen hebben bij een nieuw onderzoekend geneesmiddel (IND) worden geïncludeerd in een actieve klinische studie die dat medicijn bestudeert.. Dat gezegd hebbende, sommige mensen die baat kunnen hebben bij een medicijn dat wordt bestudeerd, kunnen mogelijk niet voldoen aan de specifieke criteria voor inschrijving in die klinische studie om redenen zoals leeftijd, eerdere behandelingen, prestatiestatus of andere uitsluitende omstandigheden. In dit geval moet aan 2 criteria zijn voldaan:

• Er mag geen bevredigende alternatieve therapie beschikbaar zijn om een ​​ernstige ziekte te diagnosticeren, te controleren of te behandelen, en
• Het waarschijnlijke risico voor de persoon van het onderzoeksgeneesmiddel (of de procedure) is niet groter dan het waarschijnlijke risico van de ziekte zelf.

Wat is uitgebreide toegang tot onderzoeksdrugs?

Als u FDA-documenten leest, kunt u zich afvragen wat het verschil is tussen uitgebreide toegang en gebruik van compassionate use, of dat ze uitwisselbaar zijn. Het antwoord is dat er 3 lagen uitgebreide toegang zijn, waarbij de eerste verwijst naar gebruik door een persoon patiënt. Deze niveaus omvatten:

• Het gebruik van onderzoeksmedicijnen voor individuele patiënten
• Patiëntengroepen van middelgrote omvang (maximaal 100), en
• Grotere groepen patiënten (meer dan 100)

Vereisten voor individuele toegang tot onderzoekskankers voor kanker

Er moet aan de volgende vereisten worden voldaan om individuele toegang aan te vragen:

• Het medicijn (of de procedure) moet voor de diagnose, bewaking of behandeling van een ernstige ziekte zijn.
• De patiënt moet niet in aanmerking komen voor lopende klinische proeven met het medicijn.
• De FDA moet bepalen dat de vrijstelling van compassionate gebruik geen invloed heeft op enige fase van lopende klinische onderzoeken met het medicijn.
• Er mag geen bevredigend alternatief of een vergelijkbare behandeling beschikbaar zijn voor de patiënt, of de patiënt kan deze alternatieve therapieën niet verdragen.
• Een patiënt moet een kankerdiagnose hebben waarvoor het onderzoeksgeneesmiddel activiteit heeft aangetoond. Met andere woorden, de FDA moet bepalen dat er voldoende bewijs is dat het medicijn veilig en effectief is om het gebruik ervan voor een bepaalde patiënt te rechtvaardigen.
• Een patiënt moet gewoonlijk een standaardbehandeling hebben ondergaan die niet succesvol is.
• Het geneesmiddel moet worden gebruikt voor een ernstige of levensbedreigende aandoening, waarbij de risico's van de experimentele behandeling opwegen tegen de risico's van het niet ontvangen van een behandeling. Met andere woorden, het risico, inclusief overlijden, van de experimentele behandeling wordt beschouwd als minder dan het risico van overlijden door de ziekte zonder de behandeling.
• Het verkrijgen van het medicijn houdt de actieve deelname van zowel de arts als de patiënt in
• De arts moet bereid zijn om het medicijn te behandelen en de monitoring van de behandeling te voltooien
• Het bedrijf dat het medicijn maakt, moet instemmen met het leveren van het medicijn (de FDA kan het bedrijf niet "dwingen" om het medicijn te verstrekken.) Als het bedrijf om betaling van het medicijn vraagt, moet de patiënt deze betaling verrichten.
• De FDA zal, na ontvangst van de aanvraag, een beslissing nemen over het al dan niet toestaan ​​van een vrijstelling van gebruik voor mededogen. Het is belangrijk om op te merken dat hoewel dit klinkt als een moeilijk proces, sinds 2009 heeft de FDA de overgrote meerderheid ingestemd met nieuwe onderzoeksaanvragen voor onderzoek die het heeft ontvangen.

Aanvraagprocedure voor Compassionate Druggebruik

Er zijn 2 soorten toepassingen voor compassionate gebruik. Waaronder:

• Gebruik in noodgevallen - In een noodsituatie kan een verzoek telefonisch (of een andere snelle vorm van communicatie) worden gedaan en kan een FDA-functionaris toestemming geven om de behandeling te starten. De behandelende arts moet deze verbale autorisatie opvolgen met een schriftelijke onderzoeksversie van een medicijngebruik binnen 15 dagen na de mondelinge toestemming van de FDA om het medicijn te gebruiken. (Als er niet genoeg tijd is om goedkeuring te krijgen van de Onderzoeksraad (IRB) in een opkomende situatie, kan de behandeling beginnen zonder IRB-goedkeuring zolang de IRB binnen 5 werkdagen door de arts die de noodbehandeling verstuurt, op de hoogte wordt gesteld.)
• Compassionate Use (Single Patient Access) - Tenzij er een levensbedreigende noodsituatie is, moet de behandelende arts een nieuwe onderzoekstoepassing voor drugs gebruiken. Zodra deze aanvraag bij de FDA is afgeleverd, heeft de FDA een periode van 30 dagen waarin de aanvraag kan worden beoordeeld en een beslissing kan worden genomen over aanvaarding of ontkenning. Houd er rekening mee dat de beslissing meestal zo snel mogelijk wordt gedeeld met de behandelende arts.

(Aangezien deze informatie met de tijd verandert, raadpleegt u de FDA-bronnen die onder aan dit artikel worden vermeld voor de meest recente informatie.)

Wat u als patiënt moet weten

Er zijn verschillende dingen die u in gedachten moet houden als u overweegt een onderzoeksdrug te gebruiken. Waaronder:

• Het medicijn (of de procedure) kan ernstige risico's inhouden.
• Aangezien het medicijn (of de procedure) nog niet is goedgekeurd door de FDA, is het niet bekend of het onderzoeksgeneesmiddel beter is dan of slechter dan het standaardgeneesmiddel. Mogelijk ontvangt u geen extra voordeel van het medicijn.
• De bijwerkingen op de korte termijn en de bijwerkingen op de lange termijn van het geneesmiddel zijn nog steeds niet volledig bekend.

Verantwoordelijkheid van uw arts bij medelevend drugsgebruik

Bij het aanvragen van compassionate drugsgebruik, zal het uw behandelende oncoloog zijn (diegene die u zelf ziet voor zorg) die verantwoordelijk zal zijn voor de toepassing, administratie en documentatie van de behandeling.

• De behandelende arts moet een aanvraag invullen zoals hierboven beschreven.
• De behandelende arts is verantwoordelijk voor het indienen van een behandelingsprotocol en het bewijzen van de FDA met een rapport over de behandelingsresultaten, samenvatting en eventuele bijwerkingen.
• De behandelende arts is verantwoordelijk voor het verkrijgen van het medicijn van de fabrikant / ontwikkelaar en voor het verantwoorden van eventueel overblijvende geneesmiddelen nadat de behandeling is uitgevoerd.
• De behandelende arts moet ermee instemmen om de patiënt tijdens de behandeling te volgen, waarbij alle richtlijnen en verantwoordelijkheden worden gevolgd, aangezien zij de rol van onderzoeker voor deze patiënt op zich neemt.