Veelbelovende geneesmiddelen tegen coeliakie in de pijplijn

Op dit moment is de enige beschikbare behandeling voor coeliakie een glutenvrij dieet. Maar dat kan binnenkort veranderen.

Een aantal geneesmiddelenfabrikanten voert momenteel klinische proeven uit om de veiligheid en effectiviteit van een aantal nieuwe geneesmiddelen te beoordelen. Elk heeft een andere benadering en werkingsmechanisme (MOA). Gehoopt wordt dat door een proces van deze aandoening te remmen, we op een dag coeliakie volledig uit het lexicon van auto-immuunziekten kunnen wissen.

Onder de drie meest veelbelovende kandidaten in de drugspijplijn zijn de volgende.

INN-202 (Larazotide-acetaat)

Innovate Pharmaceutical's INN-202 (larazotide-acetaat) is een medicijn dat een krachtig spijsverteringsenzym gebruikt dat gluten lijkt te kunnen afbreken voordat je immuunsysteem daarop kan reageren. De resultaten van fase II klinisch onderzoek waren veelbelovend en toonden aan dat het medicijn zowel veilig als aanvaardbaar was. De MOA van het geneesmiddel verlaagt beide de permeabiliteit van de darmen terwijl de beweging van auto-immuunantigenen in de darmen wordt getemperd.

Hoewel INN-202 de symptomen van coeliakie sterk kan verminderen, is het onwaarschijnlijk dat iemand onbeperkte hoeveelheden gluten kan eten. Bepaalde voedingsbeperkingen zijn nog steeds nodig.

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het medicijn versneld gevolgd. Fase III klinische studies zijn momenteel aan de gang.De resultaten van de proef kunnen ergens tussen medio en eind 2018 beschikbaar zijn

Nexvax2-vaccin

Nexvax2 is de enige kandidaat-medicatie die individuen wil immuniseren tegen de ziekte en hen in staat zal stellen terug te keren naar een normaal voedingspatroon. Nexvan2 heeft al een Fase Ib-veiligheidsstudie met succes afgerond en is bezig met de overgang naar grotere fase II-onderzoeken.

Nexvax2 is gemodelleerd naar een opkomende klasse van therapeutische vaccins die gericht is op de behandeling van mensen die al door een ziekte zijn getroffen. Het is gebaseerd op dezelfde principes als traditionele therapieën voor desensitisatie die worden gebruikt voor allergieën. Vergelijkbare vaccinmodellen worden onderzocht om auto-immuunziekten te behandelen, zoals multiple sclerose, diabetes type 1 en reumatoïde artritis.

Nexvax2 is genetisch afgestemd op mensen die een specifiek gen (DQ2) hebben bij 90 procent van de mensen met de ziekte. Als zodanig zou het vaccin niet werken als u geen DQ2 heeft.

Afgezien daarvan hebben de enige belangrijkste vraag die onderzoekers hebben, hoe lang de effecten van het vaccin kunnen zijn. De Fase Ib-studie omvatte herhaalde dosering. Hoewel deze resultaten veelbelovend waren (meer mensen waren in staat een glutenuitdaging te voltooien dan die met een placebo), valt nog te bezien hoe krachtig en duurzaam het medicijn eigenlijk is.

Nog geen woord over wanneer onderzoekers aan Fase II / III klinische studies beginnen.

BL-7010

BL-7010 biedt een geheel andere benadering voor het behandelen van coeliakie. In plaats van zich te richten op de darmen of op de auto-immuunreactie, bindt BL-7010 zich aan het gluten-eiwit zelf en remt het zijn vermogen om te worden geabsorbeerd.

BL-7010 is een niet-absorberend polymeer dat in staat is gluten te verbergen voor de enzymen die als doel hebben het af te breken. Door dit te bereiken, is het immuunsysteem minder in staat om een ​​auto-immuunreactie te activeren. De gebonden gluten en het medicijn zouden dan in de ontlasting uit het lichaam worden verdreven.

Na volledige Fase I- en II-onderzoeken te hebben doorlopen, namen de fabrikanten een alternatieve route en begonnen BL-7010 te promoten als voedingssupplement in plaats van als een farmaceutisch medicijn. In januari 2016 heeft het bedrijf hiervoor goedkeuring gekregen van de Europese Unie en is het momenteel bezig met een klinische werkzaamheidsstudie onder de classificatie van een klasse IIb medisch hulpmiddel.

Een woord van heel goed

Hoewel veelbelovend, is het nog steeds onduidelijk of een van deze geneesmiddelen op de markt zal komen. Uiteindelijk zou elke kandidaat drie beloftes moeten doen als ze haalbaar worden geacht. Ze moeten gemakkelijk kunnen worden toegediend, duurzaam zijn, redelijke doseringsschema's bieden, goed verdraagbaar zijn en, wat misschien nog belangrijker is, betaalbaar zijn.

Er blijft dus nog veel te doen om te worden beantwoord. Maar met voortgaand onderzoek en meer inzicht in de mechanismen van de ziekte, kunnen we binnenkort een dag zien waarop we niet langer glutenvrij leven.